《国内最贵特效药降价140万元纳入医保 罕见病患者用药负担大幅降低》

近日，2023年国家医保药品目录调整结果正式对外公布，此前国内售价最高的药物阿加糖酶β注射液位列调整名单，价格从原先的155万元/支降至约15万元/支，单支降价幅度达140万元，引发社会广泛关注。 作为全球首个获批用于法布雷病的酶替代治疗药物，阿加糖酶β是目前唯一能延缓该病进展、降低患者死亡风险的特效药。 法布雷病属于罕见的遗传性溶酶体贮积症，国内确诊患者约数千人，过去因药价过高，仅不到10%的患者能够接受规范治疗。

此次大幅降价是国家医保局与药企多轮谈判的成果，除了价格直降，该药品还被纳入医保乙类报销范围。 符合适应症的患者报销后，个人年承担治疗费用可从原先的数百万元降至3万-10万元区间，经济负担下降超95%。

业内专家表示，本次天价罕见病药进医保是我国罕见病医疗保障体系升级的重要信号。 截至2024年，已有超80种罕见病用药被纳入国家医保目录，覆盖20余个罕见病病种，过去“天价药可望不可即”的困境正在逐步得到破解。 医保部门相关负责人也表示，未来会持续关注罕见病、重大疾病患者的用药需求，通过谈判机制进一步压缩高价药的价格虚高空间，不断提升医保基金的保障效能，让更多患者享受到医保改革的红利。