12岁罕见病女童接受基因编辑试验后死亡 涉事医院发布官方通报

近日，“女童接受基因编辑试验死亡 院方通报”相关话题登上网络热搜，引发公众对罕见病试验性治疗、基因编辑临床应用安全性的广泛讨论。 事件核心当事人为一名罹患罕见病黏多糖贮积症I型的12岁女童，该病尚无常规根治手段，家属为寻求治疗途径主动报名参与涉事基因编辑临床研究项目。

涉事医院在官方通报中明确回应网传质疑，称该基因编辑临床研究项目已完成国家卫健委、科技部相关备案，全部流程符合伦理审查要求。 女童入组前，研究团队已就试验性治疗的不确定性、高不良反应风险向家属进行了充分告知，家属自愿签署知情同意书后女童正式入组接受治疗。 通报同时披露了女童的完整诊疗经过：女童在接受基因编辑载体输注后第7天，出现罕见的严重免疫系统异常激活反应，院方第一时间启动罕见病重症救治多学科联动机制，邀请国家级相关领域专家参与会诊。

历经21天全力救治后，女童终因多器官功能衰竭抢救无效离世，院方第一时间将相关情况告知家属及伦理审查委员会。

目前，院方已主动提请属地卫生健康部门、第三方独立伦理机构对项目全流程开展回溯调查，同时与家属就善后事宜保持沟通。 不少生命伦理学专家公开发声表示，基因编辑技术用于罕见病治疗仍处于早期探索阶段，所有临床研究必须将受试者权益放在首位，严格落实风险告知、全流程伦理监督要求。

截至发稿，属地卫健部门已正式介入调查，相关进展将在核实后第一时间向社会公开。 公众普遍关注的知情同意签署细节、项目风险防控机制设置等问题，也将在调查结论中予以明确说明。